一款进口创新药为患者赢得治疗时间的关键，在于优质赛道和落地速度。中国唯一“医疗特区”——海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区正在进一步打通这条渠道：依托进口特许药械政策和真实世界数据应用试点，以及海南创新推出的“乐城研用+海口生产”飞地经济发展模式，进口创新药从境外引进到本地生产的链条闭环逐渐形成，更短流程内加速惠及急需用药患者群体。


　　国际创新药械进入中国的主通道进一步打开


　　在中国，位于海南自贸港东南边陲小镇博鳌的乐城先行区，拥有独一无二的特许政策：国家允许进口使用已在境外上市、但未在中国批准注册的药品和医疗器械，让国人不出国门就能享受国际前沿医疗服务。


　　2020年9月初，美国非小细胞肺癌靶向新药普拉替尼，获得该国食品药品监督管理局批准上市后，不到一个月便在乐城先行区开出其本土之外的全球首张处方，成为乐城先行区第一款真正意义上和国际“同步上市、同步使用”的创新药物。


　　而现在，乐城先行区率先进口使用类似的国外已上市、国内未上市的临床急需特许药械数量，超过了420种。


　　阿尔茨海默病创新药仑卡奈单抗，落地乐城先行区后至国内上市前约3个月时间里，让近100名轻度认知障碍或轻度痴呆疾病阶段的患者，更早获得世界最前沿临床创新治疗；


　　治疗渐冻症的靶向新药托夫生注射液，引进乐城先行区后已完成首次注射治疗；已在美国、欧盟和英国获批的杜氏肌营养不良孤儿药瓦莫落酮，第一时间进入乐城先行区，让罕见病杜氏肌营养不良患者提前申请使用……


　　据乐城先行区管理局局长贾宁介绍，乐城先行区截至目前集聚了29家医疗机构，与20多个国家170多家药械企业建立紧密合作关系，通过进口药械累计惠及患者8万余人次。2024年1月至6月，乐城先行区特许药械使用人次共2.3万，同比增长92%。


　　“作为国际创新药械快速进入中国的最主要通道，乐城先行区的开放大门进一步敞开。”贾宁说。


　　借力真实世界数据应用 加速进口药获批上市


　　基于医疗产品临床实效和患者多方面数据基础上的“真实世界研究”，在赋能企业新药研发、加速药械审评审批等方面发挥着重要作用。


　　对于药物传统随机对照试验和真实世界研究，中国循证医学中心教授康德英使用过这样的比喻：前者是在高度控制的人工环境下钓鱼，一个钓竿、一个水池、一个网箱，提前设置了“实验室”条件。而后者则是在自然环境中的江河湖泊里钓鱼，验证的是药品临床实效，样本覆盖更广泛的患者人群。


　　我国人口基数大，积累了体量庞大的医疗数据，为真实世界研究提供了较好的土壤。“真实世界数据应用可以大大缩短药械的研发成本。”在美国美敦力公司高级总监埃里克·巴雷特看来，乐城先行区真实世界研究已走在全球前列。


　　以波士顿科学研发的前列腺热蒸汽消融系统为例，该治疗技术通过在乐城先行区的真实世界研究数据辅助临床评价，较传统渠道提前获批在中国上市。目前有超过100家医院引进了这项超微创技术，超过3000名前列腺增生患者获益，其中最大的治疗年龄为99岁。


　　数据显示，从2019年6月成为中国首个开展真实世界数据应用试点的区域至今，乐城先行区已开展30多个进口创新药械品种的临床真实世界数据应用工作，其中青光眼引流管、氟轻松玻璃体植入剂等16个特许药械产品，通过真实世界数据辅助临床评价，获得国家药监局批准，上市进程大为缩短。


　　目前，乐城先行区建成全国首个符合国家有关指导原则的区域性真实世界数据平台，积极为全国药械审评审批制度改革探索新工具、新标准和新方法。


　　创新“飞地”经济模式 助推进口创新药本地生产


　　不到3年时间，用于预防小细胞肺癌患者化疗造成骨髓抑制的国际创新药——注射用盐酸曲拉西利，就完成了从美国诞生到乐城先行区引进使用，再通过真实世界研究辅助上市，并转移到海口进行本土化生产。


　　2022年4月，海口国家高新技术产业开发区与乐城先行区联手打造了海南自贸港首个“飞地经济合作示范园区”，形成“前区后厂”格局：通过乐城先行区政策加速在国内注册上市，再到海口高新区生产，双方共享经济效益。


　　与以往外企在境外生产或委托国内企业生产不同，科赛拉药品包装上的上市许可持有人标注为海南先声药业有限公司，进口药通过地产化变成国产药，这也是“乐城研用+海口生产”飞地经济模式下的首单成果。


　　海南先声药业总经理余庆祝告诉记者，科赛拉地产化申请一次性成功，得益于海南药品监管的绿色审批通道，压缩了审批时限。今年4月1日，科赛拉首批地产化产品正式下线。


　　海口“链上”乐城，将海口的制药产业基础与乐城的政策优势融合，不但拉长了产业链，帮助国际创新药械在海南快速落地和转化，也减少了企业制造成本及重新释放了产能。以科赛拉为例，此前从国外进口通关到治疗环节，大约要45天。在海口生产后，产品不再需要“漂洋过海”来到中国，2个星期内便可以实现药品供应，大大提高用药效率，减轻患者药费负担。


　　一款进口药的本土化探索，为海南生物制药产业打开了发展新渠道。余庆祝认为，科塞拉的成功实践，将让海南获得与国外企业地产化合作的先机。


　　目前，海口高新区医药企业开始提交引进药械注册申报资料，有些药品正式纳入了乐城临床真实世界研究试点，未来将有更多落地乐城研用的进口药械在海口布局生产，惠及更多患者。